全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和容易疲劳。据估计，我国约有17万重症肌无力患者。早在2018年，该病已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。
重症肌无力病程长，可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，严重损害患者的活动能力和生活质量，而且个体化差异较大，病程进展不同。上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科副主任、主任医师陈晟表示：“重症肌无力导致明显的肌无力，‘重症’名副其实，有的还会四肢瘫痪，甚至需要上呼吸机，若干年前的死亡率还是蛮高的。”
“双达标”是重症肌无力的理想治疗目标，即达到疾病症状和治疗副作用均最小化。陈晟介绍，传统治疗方案包括药物治疗（如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、免疫球蛋白）、血浆置换以及胸腺切除等，取得了一定的效果。然而要实现“双达标”的治疗目标，仍很困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。不少患者为了达到微小状态，往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等。
新型的靶向治疗就不同了，其原理是针对重症肌无力关键的致病机制和环节，应用靶向药物产生精确有效的作用，从而带来临床症状的迅速缓解。作为近30年来我国重症肌无力治疗领域的突破性创新药物，艾加莫德是全球首个且国内目前唯一上市的FcRn拮抗剂，作用机制独特，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，并达到“双达标”理想治疗状态。由此，重症肌无力诊疗步入循证治疗和生物靶向治疗时代。
陈晟表示：“今年1月1日起执行的新版国家医保药品目录，纳入15种罕见病用药，创历年新高。艾加莫德从获批上市到纳入医保，仅用了不到半年时间。” 55岁的许先生（化名）得重症肌无力已经有大半年时间了，全身无力，像走路、上下楼、手提重物都非常费力，后来右眼视物也受到影响，正常生活变得很困难。去年12月26日第一次在瑞金医院接受了靶向治疗，今年1月2日、9日又进行了两次治疗。他说：“治疗后，右眼睑下垂、乏力感等明显好转。而且今年能医保报销了，切切实实减轻了经济负担，新药也长期用得起。”
“现在重症肌无力诊断不难，做个血液检测即可，治疗上也已经成为一种可治以及一般情况下可控的慢病，但仍不能根治。” 陈晟强调，患者对该病的危害性、严重性认识仍不足，有些出现眼睑下垂等症状没有引起重视，拖到有了肌无力危象才来就诊。对已在接受治疗的患者来说，控制症状、长期随访非常重要，不要用药有效了就不再随访，这样容易造成疾病反复发作。由于疾病的异质性非常强，管理难度大，医生会充分考虑患者的需求，同时也希望得到患者的理解、配合，医患联手来面对疾魔。