重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，症状晨轻暮重，活动后加重。我国年发病率为0.68/10万，可发生在任何年龄，50岁左右是发病高峰之一。国外数据显示，超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG）。
gMG可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，会给患者带来终身的影响与困扰。此外，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。
临床上，gMG患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，gMG的治疗以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，在一定程度上能改善患者的肌无力症状。大多数gMG患者有致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体，其中约有75%~80%为乙酰胆碱受体抗体阳性患者。国内新获批的艾加莫德是全球首款FcRn拮抗剂，通过其独特的作用机制能清除体内的IgG抗体，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人gMG患者，改善肌肉力量、生活质量及治疗结局，这也意味着MG治疗进入了生物靶向时代。
早在2018年，gMG即被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。近年来，国家陆续出台了一系列针对罕见病诊疗和防治的政策，包括MG在内的神经免疫性疾病在诊疗上取得了明显进步。不过，MG患者仍存在较多未被满足的医疗、生活等需求。日前，国内首个gMG患者关爱平台——“重症肌无力加油站”启动上线, 旨在为患者赋能助力。该平台上线了专业又便捷的MG-ADL（重症肌无力日常活动量表）测评工具，帮助患者及时识别病情变化。MG的症状随时间会变化波动，目前临床对患者症状和疾病负担的持续评价比较困难，而规律和持续的病情评估对于患者管理非常关键。2023年欧洲神经病学大会发布了一项循证专家指导共识，强烈推荐在所有临床场景中持续使用该量表。
临床上，理想的MG治疗目标是“双达标”状态，即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，并减轻治疗副作用、提高生活质量，从而与疾病和平共处。事实上，实现“双达标”的治疗目标还有些困难，这也是MG的治疗难点。新的治疗方案、关爱举措的出现，相信会产生“鲶鱼效应”，从而帮助患者控制病情，让其达到接近正常的生活状态。